Lý do quy trình xem xét và phê duyệt vắc xin COVID-19 cho trẻ nhỏ phức tạp hơn người lớn

Hãy sẵn sàng để nghe những lời kêu gọi về sự kiên nhẫn và câu nói lặp đi lặp lại của các chuyên gia y tế nhi khoa: "Trẻ em không phải người lớn thu nhỏ".

Nói cách khác, đừng cho rằng vì vắc xin COVID-19 đã được chứng minh là bảo vệ khá an toàn cho người lớn và thanh thiếu niên nên các loại vắc xin giống nhau với cùng liều lượng sẽ hiệu quả ở trẻ nhỏ hơn.

Cơ thể trẻ em - các cơ quan, cơ và xương, hệ thống trao đổi chất và miễn dịch của chúng - hoạt động khác với cơ thể người lớn. Điều đó có nghĩa là chúng có thể phản ứng rất khác với các loại thuốc dành cho người lớn ở liều lượng dành cho họ.

Vì vậy, trước khi vắc xin COVID-19 có thể được sử dụng cho 28 triệu trẻ em Mỹ trong độ tuổi từ 5 đến 11 và 20 triệu bé nhỏ tuổi hơn nữa, các cơ quan quản lý cần có bằng chứng chắc chắn rằng các mũi tiêm này là an toàn và làm giảm nguy cơ mắc bệnh.

Bằng chứng đó sẽ phải đến từ các thử nghiệm lâm sàng được xem xét kỹ lưỡng bởi các chuyên gia tại Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA). Đó thường là quá trình chính xác và có cân nhắc, thường mất nhiều năm. Song trong bối cảnh đại dịch bùng phát dữ dội do biến thể Delta gây ra, điều "chính xác và có chủ ý" đang bắt đầu bị ví như "chậm chạp và quan liêu".

Trong khoảng thời gian từ cuối tháng 6 đến giữa tháng 8, khi biến thể Delta củng cố vị thế trên toàn nước Mỹ, tỷ lệ trẻ em phải nhập viện vì COVID-19 đã tăng gần gấp 5 lần. Các bác sĩ nhi khoa của Mỹ ngày càng mất kiên nhẫn.

“Biến thể Delta đã tạo ra nguy cơ mới và cấp bách với trẻ em, thanh thiếu niên trên khắp đất nước này”, Học viện Nhi khoa Mỹ đã viết trong một bức thư ngày 5.8 cho FDA. Các bác sĩ đã khuyến khích FDA “xem xét cẩn thận tác động của các quyết định với sự chậm trễ hơn nữa trong việc cung cấp vắc xin cho nhóm tuổi này”.

FDA nhận thức sâu sắc về áp lực, đã phản ứng hôm 10.9 với việc đưa ra tuyên bố công khai bất thường thừa nhận tính cấp thiết của nhiệm vụ và hứa sẽ xem xét dữ liệu thử nghiệm lâm sàng "nhanh nhất có thể, có thể trong vài tuần chứ không phải vài tháng".

Dưới đây là một cái nhìn sâu hơn về vấn đề này.

Không phải một số loại vắc xin COVID-19 đã có sẵn cho trẻ em Mỹ sao?

Đúng. Vắc xin do Pfizer - BioNTech sản xuất đã nhận được sự chấp thuận đầy đủ cho những người từ 16 tuổi trở lên và đã được phép sử dụng khẩn cấp ở lứa từ 12 đến 15 tuổi.

Pfizer hy vọng sẽ gửi được kết quả đầu tiên từ thử nghiệm ở trẻ nhỏ hơn cho FDA vào cuối tháng này hoặc đầu tháng 10. Sau khi nhận những dữ liệu đó, FDA có thể bắt đầu đánh giá nó.

Loại vắc xin thứ hai do Moderna sản xuất đã giành được sự chấp thuận tạm thời cho trẻ vị thành niên từ 12 đến 18 tuổi ở Canada, châu Âu và Nhật Bản. Công ty Mỹ đã đệ trình để được FDA cấp phép sử dụng khẩn cấp cho trẻ em ở Mỹ dưới 12 tuổi, nói rằng kết quả thử nghiệm lâm sàng của họ “phù hợp với hiệu quả của vắc xin là 100%”. Một thử nghiệm giai đoạn nâng cao ở 4.000 trẻ em từ 5 đến 11 tuổi vừa hoàn thành việc ghi danh.

Vắc xin Johnson & Johnson vẫn đang được thử nghiệm trên lứa 12 đến 17 tuổi.

Điều gì đang khiến mọi thứ trở nên khó khăn?

Lo lắng về sự xuất hiện của một số tác dụng phụ hiếm gặp, FDA vào giữa mùa hè đã yêu cầu các nhà sản xuất vắc xin thêm nhiều trẻ em hơn vào cuộc thử nghiệm của họ.

Các nhà quản lý cũng đề xuất rằng các thử nghiệm theo dõi chúng lâu hơn so với kế hoạch ban đầu. Điều đó sẽ mang lại cho các chuyên gia cơ hội tốt hơn để phát hiện các tác dụng phụ hiếm gặp, cũng như các phản ứng rất chậm với vắc xin.

Pfizer và Moderna đã phản hồi bằng cách tăng gần gấp đôi quy mô thử nghiệm của họ ở trẻ nhỏ hơn.

Sự thay đổi đột ngột đã báo động cho bác sĩ nhi khoa Stanford, Tiến sĩ Yvonne Maldonado, Chủ tịch Ủy ban các bệnh truyền nhiễm của Học viện Nhi khoa Mỹ và đang thực hiện một trong những thử nghiệm lâm sàng dành cho trẻ em của Pfizer.

“Nó sẽ kéo dài thời hạn thêm vài tháng”, Tiến sĩ Yvonne Maldonado nói. Như vấn đề thống kê, một thử nghiệm với số trẻ em gấp đôi có thể vẫn sẽ bỏ sót một tác dụng phụ hiếm gặp. Thêm vào đó, vì các phản ứng sau khi chích vắc xin hầu như xảy ra trong hai tháng sau khi tiêm, nên việc kéo dài thời gian theo dõi khó có thể bổ sung thêm bất kỳ thông tin chi tiết nào, Tiến sĩ Yvonne Maldonado cho hay.

Tại sao các cơ quan quản lý lại có nguy cơ trì hoãn?

Thách thức với các thử nghiệm lâm sàng là “về cơ bản bạn đang cố gắng dự đoán độ an toàn của vắc xin ở hàng tỉ trẻ em bằng cách xem xét độ an toàn của vắc xin ở hàng ngàn trẻ em”, Tiến sĩ Paul Offit, chuyên gia vắc xin tại Bệnh viện Nhi Philadelphia, cho biết.

Theo Tiến sĩ Paul Offit, người đã tư vấn cho cả FDA lẫn Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Mỹ (CDC), điều quan trọng là cố gắng phát hiện các tác dụng phụ hiếm gặp. Ngay cả khi một tác dụng phụ đáng sợ chỉ xảy ra ở 1 trong 1 triệu trẻ em, điều đó có thể đồng nghĩa 120 trẻ em chỉ riêng ở Mỹ phải nhập viện hoặc tử vong liên quan đến vắc xin.

Song trong một đại dịch đang hoành hành, mà trẻ em phải nhập viện với tốc độ ngày càng tăng, việc mở rộng thử nghiệm với hy vọng thu được các tín hiệu an toàn mờ nhạt sẽ rất tốn kém. Paul Offit nói: “Thật khó chịu khi trẻ em đi học trở lại mà không được tiêm vắc xin”.

FDA đang tìm kiếm một cái gì đó cụ thể không?

Đúng. Các cơ quan quản lý đặc biệt muốn biết thêm về một tình trạng gọi là viêm cơ tim.

Vào đầu tháng 6, chỉ một tháng sau khi vắc xin Pfizer được cung cấp cho thanh niên 16 và 17 tuổi, CDC đã ghi nhận sự gia tăng nhẹ các trường hợp viêm cơ tim ở những người được tiêm chủng gần đây. Chủ yếu gặp ở các bé trai và nam giới dưới 30 tuổi, các triệu chứng thường nhẹ và hết sau vài ngày, tự khỏi hoặc khi dùng thuốc không kê đơn. Ảnh hưởng lâu dài của một trường hợp viêm cơ tim nhẹ không rõ ràng.

Viêm cơ tim thường thấy ở trẻ em và thanh niên nhập viện vì COVID-19, vì vậy việc ngăn ngừa bệnh bằng vắc xin có thể là giải pháp lưỡng toàn. Nghiên cứu đang được tiến hành và các bác sĩ nhi khoa không chắc liệu các bé trai nhỏ tuổi có dễ bị các tác dụng phụ như các anh trai của chúng hay không.

Sau một cuộc họp chi tiết vào tháng 6, một ban cố vấn của CDC đã đề xuất loại vắc xin Pfizer cho tất cả thanh thiếu niên đủ điều kiện. Thế nhưng, hội đồng cảnh báo rằng những người phát triển viêm cơ tim sau liều đầu tiên nên cân nhắc trì hoãn liều thứ hai cho đến khi họ hồi phục hoặc tình trạng được hiểu rõ hơn.

Luôn luôn có khả năng xảy ra tác dụng phụ hoàn toàn không lường trước được, chẳng hạn như tình trạng đông máu xuất hiện ở một số ít phụ nữ trẻ được tiêm vắc xin Johnson & Johnson. Dù việc sử dụng vắc xin đó đã bị tạm dừng một thời gian ngắn trong khi điều tra rủi ro, các mũi tiêm của Johnson & Johnson đã nhanh chóng được tiêm trở lại.

Tiến sĩ Yvonne Maldonado cho biết: “Trong thời kỳ đại dịch, việc phát hiện các tác dụng phụ hiếm gặp hoặc không lường trước được là công việc tốt nhất còn lại cho đến khi vắc xin được cấp phép và một số lượng lớn những người khác nhau bắt đầu tiêm vắc xin. Thế nhưng, chúng ta không có sự xa xỉ khi chờ đợi từ 3 đến 5 năm”.

Chừng nào vẫn chưa được chủng ngừa, trẻ em sẽ tiếp tục truyền vi rút và giữ cho đại dịch tồn tại, Yvonne Maldonado nói thêm.

Liệu sự kiểm tra kỹ lưỡng của FDA không đảm bảo rằng vắc xin an toàn cho trẻ em?

Với vắc xin, đặc biệt là cho trẻ em, các nhà đạo đức y tế yêu cầu một tiêu chuẩn an toàn đặc biệt cao. Xét cho cùng, vắc xin được tiêm cho những người khỏe mạnh, nếu họ may mắn và có thể sẽ không bao giờ tiếp xúc với vi rút gây bệnh.

Đó là lý do tại sao, trong những thời điểm tốt nhất, rủi ro khi dung nạp vắc xin là rất thấp. Nhưng giờ đây, các nhà quản lý phải đối mặt với một tình huống khó khăn.

Sự ngờ vực của công chúng Mỹ tiếp tục ngăn cản việc hấp thu vắc xin và khiến các trường hợp nhập viện COVID-19 gia tăng. Nếu tăng gấp đôi nỗ lực của mình để phát hiện các tác dụng phụ liên quan đến vắc xin, liệu FDA có củng cố niềm tin của công chúng vào sự giám sát của họ không? Hay điều đó sẽ làm xói mòn niềm tin vào vắc xin bằng cách chạy theo những vấn đề có thể chứng minh là vô hại?