4 đột phá y tế thế giới năm 2022

Lần đầu ghép thành công tim lợn cho người

Ông David Bennett (57 tuổi), đã được ghép quả tim của một con lợn biến đổi gien. Ca phẫu thuật kéo dài 8 tiếng ở Baltimore hôm 7.1, theo các bác sĩ phẫu thuật tại Trung tâm Y tế, Đại học Maryland (Mỹ). Đây là ca ghép tim lợn thành công đầu tiên ở người, mang lại hy vọng cho hàng trăm nghìn bệnh nhân suy tạng.

Ca phẫu thuật ban đầu được coi là thành công, song ông Bennett đã qua đời 2 tháng sau đó. Tiến sĩ Bartley Griffith, người đứng đầu ca phẫu thuật, cho biết ông Bennett được phát hiện nhiễm một loại vi rút chỉ xuất hiện trên động vật, có tên porcine cytomegalovirus (pCMV).

Những nỗ lực trước đó trong việc cấy ghép nội tạng như vậy phần lớn thất bại vì cơ thể bệnh nhân nhanh chóng đào thải nội tạng động vật. Lần này, các nhà khoa học đã sửa đổi để loại bỏ các gien lợn kích hoạt quá trình đào thải siêu nhanh và thêm gien người để giúp cơ thể tiếp nhận nội tạng.

Lúc đầu, quả tim lợn vẫn hoạt động bình thường và bệnh viện Maryland cập nhật định kỳ rằng ông Bennett dường như đang dần hồi phục.

Ông Bennett đã sống sót lâu hơn đáng kể với trái tim lợn đã được chỉnh sửa gien. Trước đó, năm 1984, Baby Fae, một trẻ sơ sinh ở California, sống được 21 ngày với trái tim của một con khỉ đầu chó.

Các nhà khoa học vẫn kỳ vọng những quy trình thế này sẽ mở ra kỷ nguyên mới của y học trong tương lai, giải quyết tình trạng thiếu hụt tạng hiến cho hơn nửa triệu người Mỹ.

Thử nghiệm vắc xin chống ung thư đã thành công giai đoạn đầu

Nghiên cứu được trình bày tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Mỹ ở Chicago (Mỹ), đã phát minh ra vắc xin ung thư đầu tiên được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân có thể huấn luyện hệ thống miễn dịch để nhận biết và tấn công các khối u.

Ung thư tuyến tụy được cho là căn bệnh ung thư nguy hiểm nhất bởi vì có tỷ lệ sống sót thấp nhất, với chỉ 1/4 trường hợp sống được 1 năm. Các nhà khoa học đã phát triển phương pháp điều trị đột phá cho bệnh ung thư tuyến tụy bằng cách sử dụng chính công nghệ mRNA từng được sử dụng trong vắc xin COVID-19.

Về cơ bản, có hai loại vắc xin dành cho bệnh nhân ung thư. Loại đầu tiên để phòng ngừa nhiễm bệnh, chẳng hạn vắc xin ngừa ung thư cổ tử cung HPV. Loại thứ hai tiêm sau khi đã mắc bệnh, để huấn luyện hệ miễn dịch phản ứng với các tế bào ung thư, làm giảm nguy cơ khối u tái phát.

Tiền đề cho loại vắc xin tiềm năng này đến từ nghiên cứu của tiến sĩ Balachandran thuộc Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering (MSK) ở New York (Mỹ) vào năm 2017. Khi ấy, ông cùng các đồng nghiệp đã tìm hiểu lý do vì sao một số người có thể sống sót sau khi mắc ung thư tuyến tụy, số khác thì không.

Sau khi phân tích kết quả sinh thiết, họ phát hiện trong khối u của nhiều bệnh nhân chứa một loại protein gọi là neoantigens. Các tế bào miễn dịch có thể nhận diện và biến chúng thành mục tiêu tấn công, ngăn chặn ung thư. Cơ chế này tương đương với loại vắc xin điều trị khối u.

Khi công bố kết quả trên tạp chí Nature, tiến sĩ Balachandran đã nhận được cuộc gọi của Ugur Sahin, Giám đốc điều hành Công ty Công nghệ sinh học BioNTech, cha đẻ của vắc xin Pfizer ngừa COVID-19.

Khỏi HIV nhờ tế bào gốc

Một bệnh nhân người Mỹ mắc bệnh bạch cầu tủy sống đã trở thành người phụ nữ đầu tiên và là người thứ 3 trên thế giới được chữa khỏi nhiễm HIV sau khi được ghép tế bào gốc của một người có khả năng tự nhiên chống vi rút HIV gây bệnh AIDS này.

Trường hợp nói trên là một phụ nữ lai ở độ tuổi trung niên. Đây cũng là ca đầu tiên sử dụng máu cuống rốn.

Kể từ khi được áp dụng phương pháp máu cuống rốn để điều trị bệnh bạch cầu tủy sống - căn bệnh ung thư bắt nguồn từ các tế bào tạo máu trong tủy sống - bệnh của người này đã thuyên giảm và không còn vi rút trong 14 tháng mà không cần liệu pháp kháng vi rút được sử dụng để điều trị HIV.

Kết quả điều trị bệnh nhân trên đã được trình bày tại Hội thảo về Retroviruses và nhiễm ngẫu nhiên tại Denver (Mỹ). 

Theo các nhà khoa học, máu dây rốn phổ biến hơn so với tế bào gốc trưởng thành dùng trong các ca cấy ghép tủy xương đã chữa khỏi bệnh cho 2 bệnh nhân HIV trước đó. Ngoài ra, nó không cần liên hệ huyết thống gần với người nhận và cũng không đòi hỏi người hiến tặng tham gia nhiều vào quá trình cấy ghép. Song hầu hết người hiến tế bào gốc từ máu và mô dây rốn là da trắng, chỉ đáp ứng đủ nhu cầu của vài chục người Mỹ mắc cả HIV và ung thư mỗi năm.

Ghép tủy xương không phải lựa chọn điều trị phù hợp với hầu hết bệnh nhân. Chúng có tính xâm lấn và rủi ro cao, vì vậy thường được chỉ định cho những ca HIV và ung thư đã không còn sự lựa chọn nào khác.

Đến nay, thế giới ghi nhận hai trường hợp chữa khỏi HIV. Người đầu tiên là "Bệnh nhân Berlin" Timothy Ray Brown. Ông được loại bỏ hoàn toàn vi rút khỏi cơ thể trong 12 năm. Đến năm 2020, ông qua đời vì bệnh ung thư. Bệnh nhân thứ 2 là Adam Castillejo, xác nhận khỏi HIV năm 2019. Cả hai đều được cấy ghép tủy xương từ những người hiến tặng mang đột biến ngăn chặn sự lây nhiễm của HIV. Đột biến hiếm này được xác nhận ở khoảng 20.000 người, hầu hết gốc Bắc Âu.

Thuốc mới điều trị bệnh alzheimer

Một loại thuốc làm chậm quá trình phá hủy não của bệnh alzheimer vừa thành công bước đầu trong thử nghiệm, được ca ngợi là "đột phá" và "mang tính lịch sử".

Đài BBC đưa tin rằng bước đột phá trong nghiên cứu chấm dứt hàng chục năm thất bại và cho thấy sự hứa hẹn về một kỷ nguyên mới của thuốc điều trị bệnh alzheimer, dù tác dụng còn hạn chế và đang được tranh luận.

Theo Reuters, đó là lecanemab, một kháng thể đơn dòng được tạo ra với sự phối hợp của hai hãng dược Nhật - Mỹ là Esai và Biogen, hoạt động trong giai đoạn đầu của bệnh.

Lecanemab tấn công các mảng bám amyloid beta tích tụ trong não người bệnh alzheimer. Cuộc thử nghiệm kéo dài 18 tháng, với sự tham gia của gần 1.800 người mắc bệnh alzheimer giai đoạn đầu, đã phát hiện ra rằng điều trị bằng lecanemab làm giảm 27% tỷ lệ suy giảm theo thang điểm sa sút trí tuệ lâm sàng (CDR-SB), khi so sánh với giả dược.

Điểm hạn chế của thuốc là nó hầu như không có tác dụng rõ rệt với nhóm bệnh nhân có hai bản sao của gien APOE4,một tình trạng di truyền góp phần gây alzheimer, vốn chiếm 16% trong số các tình nguyện viên.

Ngoài ra, thuốc cũng ghi nhận tác dụng phụ là một dạng sưng não ở 12,6% bệnh nhân; 14% khác bị xuất huyết vi mô trong não.

Tuy nhiên theo BBC, đối với một lĩnh vực y tế "tràn ngập tuyệt vọng và thất vọng", đó đã là bước ngoặt chiến thắng, bởi các nghiên cứu nhằm tìm ra thuốc điều trị alzheimer trong nhiều thập niên đều thất bại.