Liệu pháp đột phá giúp người khiếm thị khỏi cần chó hỗ trợ dẫn đường

Liệu pháp có thể khôi phục tầm nhìn tốt đến mức người bệnh có thể di chuyển trong một mê cung dưới ánh sáng mờ ảo.

Liệu pháp mới này được gọi là "voretigene neparvovec" (Luxturna, Spark Therapeutics). Thực chất liệu pháp là dùng một phiên bản biến đổi gien của một loại virus vô hại. Thí nghiệm cho thấy 27 trong số 29 bệnh nhâncải thiện được đáng kể chất lượng thị lực. Đặc biệt, mắt họ đã tăng độ nhạy cảm với ánh sáng và cải thiện thị lực ngoại biên, chịu trách nhiệm phát hiện sự chuyển động ở ngoài rìa tầm nhìn của người và giúp nhận biết bất cứ sự nguy hiểm nào đang đến gần.

Tất nhiên, khi bị bệnh di truyền trên thì thị lực không thể nào được khôi phục hoàn toàn. Nhưng bệnh nhân bắt đầu nhìn thấy hình dạng vật thể và ánh sáng. Trên thực tế, người bệnh đã không còn cần thiết phải dùng chó hỗ trợ dẫn đường. Tác dụng của liệu pháp điều trị đã được duy trì trong 2 năm. Kỹ thuật điều trị này có thể mở ra cánh cửa cho các liệu pháp gien khác điều trị cho hơn 225 đột biến di truyền gây ra chứng mù. Đặc biệt, các nhà di truyền học sẽ giải quyết chứng viêm võng mạc sắc tố thường sẽ phá hủy tế bào hình que trong võng mạc gây ra mất thị lực dần dần và cuối cùng có thể dẫn đến mù lòa.

Được biết khiếm thị là khi một người bị mất thị lực mà không thể điều chỉnh hoàn toàn bằng kính hoặc kính áp tròng. Theo một thống kê gần đây, tính đến năm 2015, có tới 8,8 triệu người ở Ấn Độ khiếm thị và 47,7 triệu người khác bị suy giảm thị lực vừa và nặng.

Trên toàn thế giới, ước tính có khoảng 36 triệu người khiếm thị và con số này sẽ tăng lên đến gần 115 triệu người vào năm 2050.

Mặc dù hiện nay không có phương pháp điều trị nào cho các bệnh võng mạc do di truyền, nhưng liệu pháp gien mới đang được Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) xem xét và dự kiến ​​sẽ đưa ra quyết định vào cuối tháng 1.2018.